Koniec problemów z wysokim cholesterolem? Naukowcy z Harwardu są w trakcie testowania genetycznej szczepionki antycholesterolowej. Jednorazowa dawka tej szczepionki na trwałe obniży poziom złego cholesterolu LDL.
Dużo ludzi ma problem z wysokim poziomem cholesterolu we krwi, co stwarza większe ryzyko dla układu krążenia. Cholesterol jest niezbędny dla wielu funkcji życiowych człowieka. Potrzebny jest w procesach biochemicznych zachodzących w organizmie człowieka np. w syntezie witaminy D3 oraz hormonów o budowie sterydowej. Jest związkiem z grupy steroli i istnieje niemal we wszystkich tkankach zwierzęcych i roślinnych . W organizmie człowieka występuje w tkankach i w osoczu krwi. Wzrost stężenia cholesterolu we krwi jest czynnikiem ryzyka wystąpienia miażdżycy i chorób układu sercowo-naczyniowego, takich jak choroba wieńcowa , zawał serca i udar mózgu. Rozróżniamy dwa rodzaje cholesterolu – LDL tzw. „zły” oraz HDL czyli tzw. „dobry” cholesterol.
Już kilkanaście lat temu francuscy uczeni wykazali związek między wysokim cholesterolem a genem wątrobowym PCSK9. Następnie grupa naukowców z Teksasu zidentyfikowała inne działające przeciwnie mutacje tego genu.
U osób posiadających tę odmianę genu poziom złego cholesterolu LDL oraz ryzyko zawału serca było niższe od przeciętnej. Dzięki odkrytej w 2007 r. technologii CRISPR/Cas9 udało się zmienić normalny PCSK9 na wersję z „dobrym” defektem. PCSK9 jest genem, do którego ekspresji dochodzi w wątrobie. W wyniku tego powstaje białko – konwertaza – które działając w krwiobiegu nie dopuszcza do usuwania cholesterolu z krwi. Technologią edytowania genomu można doprowadzić do trwałych zmian na poziomie DNA.
Pewnym problemem było dotarcie CRISPR/Cas9 do komórek wątroby. Ale udało się to i eksperymenty przeprowadzone na myszach wykazały, że po kilku dniach od dostarczenia CRISPR/Cas9 doszło do rozbicia większości kopii PCSK9 we wszystkich hepatocytach. Wykazano, że w krwiobiegu myszy znajdowało się mniej kodowanej przez gen konwertazy, a poziom cholesterolu obniżył się o 35-40% , co u ludzi mogłoby się przełożyć na znaczny spadek ryzyka zawału serca.